健康一身 一生健康设为首页 | 加入收藏| 网上挂号
健康热线
国家医保定点单位、亚太妇科微创临床中心、iso9001质量认证医院
您现在的位置: 主页 > 媒体报道 >

FDA批准扩大Kalydeco治疗囊肿纤维症的适应人群

时间:2017-05-27 22:02  来源:http://www.jxpfk.com/  

  美国FDA正在参考了Kalydeco(ivacaftor)的体外施行数据和初期临床数据以后,核准Kalydeco(ivacaftor)可用于医治更多的囊肿性纤维化(Cystic Fibrosis,CF)的患者,该抉择使Kalydeco(ivacaftor)的顺应症从10个基因渐变,扩大到33个。

  FDA药物评估及研讨焦点主任Janet Woodcock透露表现,因为照顾特定囊肿性纤维化基因渐变的病人数目很少,导致临床研讨难以开展。是以,咱们从精准医疗的角度起程,寻找替代办法来寻找可能对于Kalydeco孕育发生呼应的基因渐变。而体外细胞模子的施行数据与初期临床数占有优良的对于应关连,使患上研讨者可以经由过程体外研讨的数据来猜想照顾差异渐变的患者对于药物的呼应环境。

  囊肿性纤维化是一种罕有的疾病,全美小约有30000名患者,该疾病影响黏液、汗液及消化液的渗出细胞。畸形环境下,上述体液为滑滑的一薄层,而囊肿性纤维化患者因为照顾了出缺陷的囊性纤维化跨膜传导调理卵白基因(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,CFTR),无奈调控细胞表里的离子与水的举止。从而导致上述体液增厚,同时变患上黏稠。当这些体液正在肺部、消化道及身段其他局部发生累积时,会激起沾染、糖尿病和严峻的呼吸以及消化问题。

  Kalydeco由总部位于波士顿的Vertex制药公司启示。可用于医治2岁以上照顾有CFTR基因渐变的患者。这次Kalydeco顺应人群的扩展,将惠及约900名囊肿性纤维化患者。病人正在接收Kalydeco医治前,需接收测序检测,以确定能否照顾CFTR渐变。



首页 | 医院概况 | 医院荣誉 | 新闻动态 | 媒体报道 | 专家团队 | 治愈案例 | 诊疗设备 | 来院路线 | 预约挂号 | 媒体报道

江西九三关怀医院
江西九三关怀医院