２００３年，法国研究团队发现了高胆固醇水平的家族，我一直患有患心脏病。已被发现，ＰＣＳＫ９基因中的突变将导致高胆固醇水平和心脏病发作。 最近的，哈佛大学干细胞研究所（ＨＳＣＩ）与宾夕法尼亚大学的科学家合作。通过基因组编辑技术，为了改变ＰＣＳＫ９肝基因的功能，从而降低了心脏病发作的风险。
。ＭＵＳＵＢＵＬＵ说。几家制药公司已经为该蛋白质开发了抗体
相关论文在美国心脏协会的“周期研究”中公布。然后服用脂肪蛋白，但许多吸毒者仍然受到心脏病发作的影响。所以， 需要更多其他方法。然而， 使用这种方法治疗实验室的人类临床试验。这可能是大约１０年。“ＭＵＳＵＢＵＬＵ说，“如果有肝脏治疗，改变基因组并完全安全，至少在理论上可以用作疫苗。
本研究由ＫＲＯＮＥ ＭＵＳＵＮＵＲＵ引导。 副教授， 干细胞和再生生物学（ＳＣＲＢ）， 哈佛大学， 还有来自宾夕法尼亚州的ＤＡＮＩＥＬ ＲＥＩＤ。“对于第一轮实验，结果非常好。ＭＵＳＵＢＵＬＵ说。“另一个结果是，小鼠的胆固醇水平降低了３５％至４０％。自那时候起， 它受到保护。无副作用，没有心脏病发作。“这是一个人，它将降低９０％的心脏病的风险。“如果我们可以复制这个突变，它还保护许多人的风险并减少心脏病发作。
“我们希望通过遗传编辑技术永久地改变基因组。抗体药物不会继续，需要每隔几周注射一次。“ＰＣＳＫ９基因主要在肝脏中表达
由基因组编辑，让普通肖像具有良好的突变基因。根据物理学网络，动物实验表明，氨纶注射液可以在小鼠中永久性降低到降低胆固醇水平。将心脏病发作的风险降低４０％至９０％。“
“心脏病是人类杀手，在４０岁以上的人口中，一半的男性和１／３的女性患有心脏病。“在实验中，递送系统将鼠标肝脏进入三到四天，所有肝细胞的所有ＰＣＳＫ９基因的大多数副本都被破坏并丢失了。
“我们在实验中自然推测。有些人赢得了基因突变的奖项。另一个美国团队发现，３％的ＰＣＳＫ９基因变体具有相反的影响：它们的低密度脂蛋白（ＬＤＬ）胆固醇水平比平均值为２８％。“
ＭＵＳＵＮＵＲＵ和ＲＥＩＤ使用基因组编辑技术，ＣＲＹＰＥＲ ／ ＣＡＳ９，正常ＰＣＳＫ９基因成为具有“良好缺陷”的变体基因。如果在人群中使用，您可以将心脏病发作风险降低３０％， ５０％甚至９０％。“所得蛋白质在血液中活跃。防止血液去除高血压。心脏病发作的风险低于平均水平的４７％至８８８％。ＭＵＳＵＢＵＬＵ说。“
